智通财经APP讯，百济神州(06160)发布公告，于2021年9月1日，百悦泽?(BRUKINSA，泽布替尼)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗成年华氏巨球蛋白血症(WM)患者。
百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士表示：“不到两年的时间，百悦泽在已在全球范围取得11项监管机构的批准，其中包括2项在美国的批准，这表明百悦泽正逐渐成为针对B细胞恶性肿瘤的一项卓有成效的治疗选择，并拓展其全球足迹，将有望惠及更多患者。公司将继续通过广泛的临床开发项目对百悦泽进行评估，以获取更多临床证据，进一步确立其潜在的“同类最优”地位”。
此次FDA对百悦泽在WM中的批准主要是基于对比百悦泽和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性的3期ASPEN试验(NCT03053440)的有效性结果。该研究的伫列1随机入组了201例携带MYD88突变(MYD88MUT)的患者。
ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会(IRC)在总体意向性治疗(ITT)人群中评估的非常好的部分缓解(VGPR)率。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组(IWWM-6)缓解标准(Treon2015)，百悦泽组中非常好的部分缓解(VGPR)率为28%，而伊布替尼组则为19%。根据IWWM-6缓解标准(Owenetal2013)，百悦泽组VGPR率为16%，而伊布替尼组则为7%。
在FDA批准的百悦泽说明书中，主要有效性结果体现为IRC评估的部分缓解(PR)或更佳缓解率。而基于任一版本的IWWM-6缓解标准，百悦泽组的部分缓解(PR)或更佳缓解率达到了78%(95%CI：68，85)，伊布替尼组的数据为78%(95%CI：68，86);在12个月时，百悦泽组有94%的患者仍在进行无事件持续缓解(95%CI：86，98)，伊布替尼组为88%(95%CI：77，94)。
据悉，百悦泽(BRUKINSA，泽布替尼)是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法联合治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽?的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭藉与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
公告称，迄今为止，百悦泽已递交超过30项针对多项适应症的上市申请，覆盖美国、中国、欧盟和其他20多个国家或地区。
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