近日，第二届博鳌国际药械真实世界研究大会在海南博鳌亚洲论坛国际会议中心拉开帷幕。海南省政府和国家药监局主要领导及相关部门专家，以及来自欧美日等国外监管机构、国内外知名高等院校、科研院所、医疗机构、医药企业的专家学者共聚一堂，共享监管科学发展和产业实践成果。
圣方医药研发首席科学官陈杰博士受邀参会，并发表主题演讲《RWS助力罕见病药物研发：挑战和机遇》。
罕见病由于发病率低、病程复杂、诊疗困难，在全球范围内都是影响人类健康的重要问题。全球各地对罕见病的定义不尽相同，界定标准也缺乏国际统一的标准。美国把影响人群
陈杰博士认为，如果能够用真实世界数据来展示疾病的自然特征，将之与实验组进行对比，减少了时间及成本上的投入。
罕见疾病药物临床研究的统计设计、数据收集与分析以及结果的解读应遵循ICH E9 及E9（R1），充分考虑估计目标及伴发事件的影响。鉴于罕见病特点，陈杰博士介绍了罕见病药物研发过程中的关键要点：
在试验设计方面，罕见病缺乏公认评价方法，因此主要疗效终点，需考虑更广泛的疾病分期或表型终点的有效性、灵敏度、可靠性、可判读性。
在利用真实世界证据时，应充分评估研究方法的科学性、数据的质量和相关性以及研究结果的可靠性，重点针对研究中潜在的选择偏倚、信息偏倚和混杂偏倚进行分析，并分别阐述在研究设计、实施和统计分析过程中对偏倚的相关控制措施。
对于研究结果，应探讨其局限性，并进行充分的敏感性分析，以检验研究结论的稳健性。
陈杰博士与多位专家学者就真实世界研究进行了更加深度的探讨，现场氛围热烈。真实世界研究的核心与前提是高质量的真实世界数据，针对观众提出的真实世界数据问题，陈杰博士分享了一个肿瘤试验，指出了真实世界数据容易发生混杂和偏移的问题，目前有很多根据真实世界数据衍生出来的统计学方法，都能更好地评价偏移是否存在及其大小和方向等。
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（责任编辑:刘畅）