君实生物(01877)宣布，国家药品监督管理局已批准其特瑞普利单抗(拓益，JS001)联合阿昔替尼的新适应症上市申请，用于治疗中高危不可切除或转移性肾细胞癌患者。这标志着我国首个肾癌免疫疗法的获批。
肾细胞癌是全球泌尿系统第三位最常见的恶性肿瘤，占肾癌病例的80%至90%。据《中华医学杂志(英文版)》数据显示，2022年中国肾癌新发病例和死亡病例分别为7.7万例和4.6万例。约三分之一的患者在初诊时已发生远处转移，局限性患者肾切除术后仍有20%至50%的风险出现远处转移。
RENOTORCH研究(NCT04394975)的数据支持了新适应症的获批。这是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床研究，共入组421例中高危患者，随机分配至特瑞普利单抗联合阿昔替尼组和舒尼替尼组。主要研究终点为无进展生存期(PFS)，次要研究终点包括客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DoR)等。
RENOTORCH研究结果表明，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗显著延长患者PFS(中位PFS：18.0个月 vs. 9.8个月，P=0.0028)，疾病进展或死亡风险降低35%(HR=0.65;95%CI：0.49，0.86)。此外，特瑞普利单抗组的ORR更高(56.7% vs. 30.8%，P<0.0001)，DoR更长(中位DoR：未达到 vs. 16.7个月;HR=0.61)，具有明显的总生存期(OS)获益趋势(中位OS：未达到 vs. 26.8个月)，死亡风险降低39%(HR=0.61;95%CI：0.40，0.92)。安全性方面，特瑞普利单抗联合阿昔替尼表现良好。
特瑞普利单抗注射液是中国首个批准上市的国产PD-1靶点单抗药物，曾获“中国专利金奖”。目前，特瑞普利单抗已在全球开展超过15个适应症的40多项临床研究。已有8项适应症在中国获批。2020年12月，该药物首次通过国家医保谈判，6项获批适应症纳入《国家医保目录(2023年)》。
特瑞普利单抗已作为首款鼻咽癌药物在美国获批上市，并已获得欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健品管理局(MHRA)的上市许可申请受理，以及澳大利亚药品管理局(TGA)和新加坡卫生科学局(HSA)的受理。